Gıda ve İlaç Kurumu, 'Jascayd' ilacını IPF tedavisi için onayladı

Suudi Gıda ve İlaç Kurumu, yetişkinlerde nedeni bilinmeyen idiopatik pulmoner fibrozis (IPF) hastalığının tedavisinde kullanılacak "Jascayd" (Nirandomeilast) adlı ilacın kaydını onayladı. Bu nadir akciğer hastalığında, akciğerlerde nedbe dokusu zamanla birikir ve hastalarda nefes darlığı ile sürekli öksürüğe yol açar.

Kurumdan yapılan açıklamada, "Jascayd"ın dördüncü tip fosfodiesteraz enzim inhibitörleri grubunda yer aldığı ve özellikle akciğerlerde bulunan PDE4B alt tipine etkili olduğu belirtildi. Bu enzimin akciğerlerde fibrozis ve iltihaplanmada önemli rol oynadığı, ilacın PDE4B'yi baskılayarak hücre içindeki siklik adenozin monofosfat (cAMP) seviyesini artırdığı ve fibrozisi tetikleyen büyüme faktörleri ile iltihabi sitokinlerin üretimini azalttığı kaydedildi.

Kurum, ilacın onayının etkinlik, güvenlik ve kalite açısından kapsamlı değerlendirmeler sonucunda verildiğini bildirdi. Faz 3 aşamasındaki FIBRONEER-IPF adlı temel çalışmada, 1.177 IPF hastası rastgele şekilde günde iki kez 9 mg veya 18 mg "Jascayd" ya da plasebo aldı. 52 hafta sonunda, 18 mg alan grupta zorlu vital kapasitedeki (FVC) ortalama azalma 115 ml, 9 mg grubunda 139 ml, plasebo grubunda ise 184 ml olarak ölçüldü. Plaseboya göre fark, 18 mg için 69 ml, 9 mg için 45 ml oldu ve her iki dozda da akciğer fonksiyonlarındaki gerilemeyi yavaşlatmada istatistiksel olarak anlamlı sonuçlar elde edildi.

Bu sonuçlar, daha önce 147 IPF hastasıyla yapılan faz 2 çalışmanın bulgularını da destekledi. Söz konusu çalışmada, 18 mg dozun 12 hafta sonunda FVC üzerinde plaseboya kıyasla olumlu etkisi gözlendi. En sık görülen yan etkiler arasında ishal, bulantı, iştahsızlık, kilo kaybı ve bel ağrısı yer aldı. İlacın kullanımı, onaylı prospektüs doğrultusunda tıbbi gözetim gerektiriyor.

Yetim ilaç programı, nadir hastalıklar ve sınırlı tedavi seçeneği olan durumlar için ilaç geliştirilmesini ve kaydını destekliyor. Bu program, yenilikçi tedavilere erişimi hızlandırmayı ve tedavi seçeneklerini artırmayı hedefliyor; bu da Suudi Arabistan'ın 2030 Vizyonu kapsamındaki sağlık sektörü dönüşüm programının amaçlarıyla uyumlu.